“家族梦魇”将有中国药，上海市第一人民医院开启国内首个“先天性黑矇”基因治疗临床研究( 四 )
早在上世纪40年代 ， 市一医院就在中国开创了眼底病手术 。70多年来 ， 市一眼科一直聚焦眼底病诊治与研究 ， 遗传性视网膜疾病作为眼底病中最难攀登的科学“珠穆朗玛峰” ， 是市一团队主攻方向之一 。
眼科不仅开设了遗传眼病专病门诊 ， 七年前更从国外引入专职人才 ， 积极开展遗传性眼病的诊断、治疗和研发 ， 并组建了大规模的遗传眼病研究团队 ， 开展了艰辛的基因治疗探索 。
“市一医院许迅教授是中国眼底病学组领头人 ， 在国家‘十二五’期间 ， 就在科技部重大新药创制平台项目支持下 ， 按照国际标准建立了中国第一个眼底病新药临床研究评价平台 ， 参与创新医药的科学研究 ， 建立的评价标准得到了中国和美国等药监机构的认可 ， 完成了中国40%的眼底病临床研究评价 ， 现在已经成为国际六大眼科临床研究评价平台之一 。我们还组建了中国最大的眼科临床研究团队 ， 全球国际多中心临床研究在中国共有七项 ， 市一担任其中四项的国际和中国项目负责人 ， 负责和参与了中国80%以上药物和器械临床研究 ， 为开展全新基因治疗研究奠定了坚实的前期基础 。”王泓介绍道 。
“我们还拥有众多眼底病领域的资深临床医生、30余名临床检验团队 ， 以及国际领先的眼科遗传病检查设备 。遗传病基因治疗完全不同于我们以往传统的药物临床试验 ， 临床试验需要确立临床评价终点指标 ， 才能评判药物的安全性和有效性 ， 由于是罕见病 ， 患者招募也是极大挑战 ， 是个全新的事物 。得益于眼科中心前期建立的临床研究平台和丰富的经验 ， 我们迅速引进和开发全新的针对先天性黑矇等遗传眼病的临床研究评价指标 ， 进行严谨科学的试验方案设计 ， 并与科学顾问委员会和伦理委员会积极沟通 ， 按照国家卫建委最新关于临床研究相关规定 ， 建立了高风险项目伦理审批流程 ， 充分保障受试者的权益 。与此同时 ， 我们的合作方朗信生物拥有国际顶尖的基因药物研发和生产人才 ， 有20余年经验的临床前、临床团队为我们的方案设计、研究流程保驾护航 ， 这些都是我们开展相关研究的底气与优势 。”
厚积薄发 ， “市一科研模式”支撑重大科研
上海市人民政府在《上海市战略性新兴产业和先导产业发展“十四五”规划》和《上海市建设具有全球影响力的科技创新中心“十四五”规划》中指出 ， 围绕上海建设具有全球影响力的科技创新中心为目标 ， 将集成电路、人工智能和生物医药作为上海“十四五”战略性新兴先导产业和核心技术攻关重点领域予以大力发展 。重点强调发展包括基因治疗在内的生物医药领域创新产业关键技术攻关和研制 ， 推动新型个体化生物治疗产品标准化规范化应用 ， 发展细胞治疗、基因治疗产业集群 。
多重政策红利催化下 ， 我国生物医药产业正进入发展快车道 ， 但所面临的瓶颈问题也逐渐凸显 。以基因治疗为例 ， 病毒改造生产是基因治疗领域公认的“卡脖子”技术 。
与此同时 ， 人类遗传资源是国家战略资源 ， 具有巨大的战略安全价值和经济利益 ， 通过国际合作实现基因治疗关键技术攻关不再是路径 。因此 ， 我们急需掌握创新发展主动权 ， 突破关键核心技术“卡脖子”短板 ， 加快实现“卡脖子”技术可控 ， 确保战略主动 ， 提升生物医药对经济社会发展的贡献率 。
国家和上海市也对医院高质量发展提出了更高的要求 ， 强调大型三甲医院应当成为研究型医院 ， 成为中国乃至国际生物医药、医学创新的策源地 ， 临床研究转化的“最后一公里” 。
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