“家族梦魇”将有中国药，上海市第一人民医院开启国内首个“先天性黑矇”基因治疗临床研究( 三 )
2021年9月16日 ， 小易的右眼接受了视网膜下注射 。
基因药物治疗的构思来自于我们非常熟悉又陌生的生物体——病毒 。“重组腺相关病毒”（AAV）作为治疗用的基因传递载体 ， 这种病毒没有通常病毒的致病作用 ， 也不会自我复制造成传播 ， 经过生物工程改造的病毒可以带着目的基因片段进入由于基因突变而影响功能的细胞 ， 在那里进行功能修复 。
这个操作应用在眼科疾病中 ， 不仅要求药物本身的安全 ， 还要求操作者极其精湛的技巧——通过手术把药物精确地注射到只有0.3毫米厚的视网膜组织里 ， 堪比发丝上的微雕 。
研究团队甄选、优化了特定的AAV ， 形成了一个“假病毒” ， 它携带正常的RPE65基因并特异识别病变细胞——视网膜色素上皮细胞 ， 像一个内部的工厂开始源源不断地产生患者缺少的RPE65蛋白 。基因药物的特点是“一次注射 ， 长期表达” ， 导入药物会在RPE细胞内持续表达出具有正常功能的RPE65蛋白质 ， 小易的视力将会慢慢得以提升 。
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患病小朋友接受治疗后写下的日记
12月16日 ， 在接受注射后3个月 ， 采访人员在上海市第一人民医院眼科见到了小易 。复查结果显示 ， 小易的右眼状况良好 ， 视力从原先的9个字母提升到了47个字母 。
更为可喜的是 ， 小易的暗视力大大提升 ， 在楼道、停车场等稍暗的地方已能独立行走了 ， 她第一次感叹：“原来夜晚的世界并不是一片黑暗的呀！”
国家级眼病临床研究“航母”成果不断
除了小易 ， 其他5位入组者在治疗后视力也有不同程度的明显改善 ， 临床研究成果令人振奋 ， 上海市第一人民医院眼科中心对于常见眼底病及遗传性眼病的基因治疗也已有长远布局 。
在《上海市战略性新兴产业和先导产业发展“十四五”规划》中 ， 已经将基因治疗作为生物医药重点布局的产业 。建成亚洲一流医学中心城市 ， 建设一流研究型医院 ， 是上海市委市政府对于“十四五”期间上海大型三甲医院的要求 。
细胞基因治疗不同于传统生物医药以企业为主的产业推进模式 ， 细胞基因治疗生物医药更注重由临床需求出发的研发和高科技“智造” 。
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据介绍 ， 市一医院眼科中心将依托国家及上海市眼部疾病临床医学研究中心 ， 建立中国及亚洲一流的细胞基因治疗中心 。在即将落成的上海市政府十三五重点工程 ， 3.5万平方米的大楼内 ， 设立了GMP级细胞基因治疗中试车间、高等级病毒实验室和SPF级动物房 。
中心将积极探索产学医研一体化的细胞基因等药物开发新模式 ， 注重基因治疗临床研究 ， 探索新型临床终点指标、安全性评价以及I期临床试验 ， 以期开发出高质量、价格合理且适合国人遗传性眼病特点的“中国智造”细胞基因治疗产品 。
“未来挑战依然很大 ， 基因治疗位点有数百种 ， 现在只是一个良好的开端 ， 还需要不断探索 ， 才能真正让这部分‘被遗忘的盲人’重见光明 。”王泓满怀希望地展望道 。
事实上 ， 上海市第一人民医院眼科作为中国国家眼部疾病临床研究中心、国家和上海市临床重点专科 ， 历经75载 ， 始终坚持开拓创新 ， 从中国第一例视网膜脱离手术、中国第一例涤纶布巩膜扣带手术、中国第一例玻璃体切割手术 ， 到国产眼内气体和重水发明单位 ， 到近年在糖尿病视网膜病变、抗VEGF治疗老年性黄斑变性开拓性工作 ， 到今天的近视防控、基因治疗和结合AI的智慧眼科建设 ， 创新是上海市一眼科的“基因”传承 。
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