毫不夸张地说，在生物技术领域，除了新冠肺炎疫苗的批准，没有什么比aducanumab更引人注目的了。Aducanumab是博健公司一种有争议的治疗阿尔茨海默病的药物。这药起死回生，可谓一波三折。
11月6日，FDA将召开外部专家会议，对aducanumab的两项III期临床试验数据进行审核。在会议上，专家组将投票决定该药物是否被批准。虽然FDA不要求遵循专家组的意见，但专家组的意见肯定会对FDA的最终决定产生重大影响。
FDA对aducanumab的审查结果将直接导致博健公司股价大幅波动。如果获得批准，aducanumab将成为20年来首个治疗阿尔茨海默病的新药。
关于aducanumab的两项三期临床试验的争议将是此次美国食品和药物管理局审查会议的中心议题。
■外部专家将讨论三个基本问题
1.Aducanumab的有效性数据能否证明其可以延缓早期或轻度AD患者的病程进展？
2.Aducanumab的安全性如何？具体来说，是否可以监测脑肿胀、出血等不良反应？可控？
3.Aducanumab的总体临床益处是否大于其安全性风险，临床益处是否足以支持其上市批准？
■阿尔茨海默病的改善将是一个大问题
目前还没有能减缓AD患者认知功能下降的药物。如果获得批准，aducanumab将成为首个减少认知能力下降和淀粉样β蛋白积累的AD药物。这是医学上的一大成就。
如果aducanumab能够成功推出，即使受到限制，也会有很大的销量转化。据统计，美国有220万人患有老年痴呆症。其中三分之二的人可以接受aducanumab治疗，年价格为5万美元，年销售额将达到360亿美元。
艾伯维的胡米拉是去年最畅销的药物，销售额为197亿美元。默克的Keytruda以2019年110亿美元的销售额排名第二。
即使aducanumab可以被少数符合条件的患者使用，它仍然可能成为历史上最畅销的药物之一。
随着仿制药的涌入和更新换代，实力更强的竞争对手抢走了市场份额，博健近几年的销售成绩也不太理想，股份也受到牵连。如果Aducanumab获批，博健的市场销量将快速增长，股票前景也相应看好。如果被拒绝，薄剑目前的困境将进一步加剧。
■ Aducanumab复活了
【渤健 特朗普或将左右渤健AD新药上市】Aducanumab的研发并不是那么顺利，而是经历了几次波折。今年3月，Biogen宣布将停止aducanumab针对轻度认知障碍阿尔茨海默病患者的全球三期临床试验Engage and Emerge。原因是独立数据监测委员会表示，这些测试未能达到有效性的主要终点。
全球AD药物研发累计投入超过6000亿美元，临床失败的试验药物有320种，失败率高达99.6%。但过去17年，AD药物研发失败，没有一个上市。有了这些数据，aducanumab可能难逃厄运。
令人震惊的是，2019年10月下旬，Biogen宣布，在与FDA进一步讨论和分析测试数据后，结果发生了逆转。Emerge期临床试验达到主要终点，ADucanumab减轻了ad患者的认知下降，数据具有显著的临床意义。于是，“人生”的转折点出现了。
有曲折。薄健还重新分析了Engage研究，但结果显示aducanumab没有显示出显著的临床意义。尽管对这项临床试验的重新分析失败了，但它也显示了一些好处。AD患者的认知能力有下降的趋势。
随后，薄剑宣布aducanumab“复活”，并计划在美国申请上市许可。
■为什么aducanumab能起死回生
是360亿美元吗？这可能是美国食品和药物管理局审查会议上最有争议的问题。
薄剑表示，后期对临床研究进行调整，让更多患者接受更高剂量的治疗，然后对数据进行再分析，结果显示数据的有效性。进行第一次中期分析的独立监测人员未能获得这些新数据。
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