这一罕见病药物 在浙江开出了全国首个医保处方
【这一罕见病药物 在浙江开出了全国首个医保处方】浙江新闻客户端 采访人员 郑文 通讯员 朱俊俊
“你记得电影《东成西就》中的‘欧阳锋’吗 ， 香肠嘴、大耳朵 ， 那就是我发病时的样子 。”这幕经典的喜剧 ， 对于35岁的阿益（化名）来说 ， 反而是他内心最苦涩的角落 。
“到了更严重的时候 ， 我的嘴巴像香肠一样 ， 闭不上 ， 不停有口水流下来 ， 我的眼睛也什么都看不见 ， 因为眼皮都肿起来了 ， 根本睁不开 ， 肿得像气球 。”虽已过而立之年 ， 阿益谈起自己的病时还是不免有些哽咽 。
文章图片
文章图片
医保落地后的全国首张处方
阿益是一名遗传性血管性水肿（HAE）患者 。遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的常染色体显性遗传病 。据文献报道 ， 其全球患病率约为五万分之一 。HAE的主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿 ， 常累及颜面部、四肢、生殖器区域、胃肠道及喉头 。需要警惕的是 ， 喉部发生水肿时进展迅速 ， 从水肿发生到窒息的平均时间为4.6小时 。据统计 ， 我国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿 ， 其致死率最高可达40% ， 是HAE患者的主要死因之一 。
这就好比他们身边随时蛰伏着一只沉睡的猛兽 ， 不知道什么时候这只猛兽就会醒来 ， 人得拼了命地与之搏斗 。
值得欣慰的是 ， 得益于国家对于罕见病患者群体的愈加关注 ， 相关创新药物已被引入中国 。在最新公布的2021年国家医保目录 ， 针对HAE应急发作用药的的飞泽优?（醋酸艾替班特注射液）已被纳入保障范围 。新年伊始 ， 浙大二院过敏科副主任（主持工作）汪慧英教授开出醋酸艾替班特注射液纳入医保后的首张处方 ， 开启了中国HAE治疗的全新时代 。原本9660元一支的药物 ， 进入医保采购后售价为4330元 ， 患者可以根据各地医保政策按比例报销 。
“终于可以像普通人一样正常生活了 ， 再也不用担惊受怕水肿的发作了！”当阿益拿到药时 ， 心情无比激动 ， 仿佛捧着一个打开全新生活的钥匙 。
HAE确诊后 ， 90%的病人可通过定期定量服用药物来控制水肿不发作 。然而 ， HAE的治疗药物多年以来在国内一直是一片空白 ， 确诊患者只能长期使用弱雄激素或抗纤维蛋白溶解剂 ， 控制发作的效果有限且不良反应多 ， 诸如肝损害、骨质疏松、女性男性化、影响生长发育、血栓栓塞等 ， 导致患者因担心药物副作用而拒绝用药 ， 长期处于无药可医的困局 。
“我知道的很多病友 ， 都只能吃雄性激素 ， 大家其实都很担心药物的副作用 。”这种药物能让阿益的发作次数下降 ， 但没法做到完全不发作 ， 而且他作为男性 ， 吃了之后体重已经涨了30斤 ， 女性病友的副作用就更不用说了 。
文章图片
文章图片
对此 ， 作为浙江省遗传性血管性水肿罕见病工作组组长汪慧英坦言：“过去 ， 中国HAE患者长期缺乏急性发作期针对性治疗药物 ， 当水肿发作时 ， 严重影响患者的生活质量、甚至是威胁他们的生命安全 。现在 ， 很高兴相关应急用药能够被纳入医保 ， 为患者们的生命安全提供了保障 。建议患者在每次发作时 ， 无论是发作在皮肤、胃肠道还是喉头 ， 都应该及时治疗 ， 减轻痛苦、提高生活质量 ， 为自己的生命安全保驾护航 。”
如今 ， 对未来更加有信心的阿益 ， 希望能在业余时间能科普这种罕见病 。“我希望 ， HAE患者可以有药可治 ， 保重身体 ， 更重要的是 ， 让更多医生知道这个疾病 ， 减少误诊和漏诊” 。
推荐阅读
- 只想躺平？您可能是病了！“工作倦怠”正式成为疾病
- 最新荟萃分析显示：SGLT-2抑制剂明显改善心血管疾病预后
- 假期吃喝连轴转，警惕牙齿患上“春节病”，打响“牙齿保卫战”
- 中医话小儿丨肾病综合征的儿童如何运动？
- 去医院看病时，为什么医生总是让做各种检查？6个原因说明真相
- 这一锅胶原蛋白满满，大人孩子都超喜欢！
- dnf：全服唯一一把狂战士专属光剑，比光炎剑还罕见
- 冬天鼻子也“添堵” ！寒冷冬天里鼻涕流不停，不一定是感冒也许患上这种病！
- 《我的天才儿子》主人公患的躁郁症，真的是天才病吗？
- 物品检测到新冠病毒阳性一定会传染给人吗？事实是……