IT|科学家开发更精细的基因编辑工具可最大限度地减少不良后果科学家开发更精细的基因编辑

据New Atlas报道，尽管CRISPR-Cas9基因编辑工具一直很重要，但它的错误率相对较高，可能会带来潜在的有害突变。德国的研究人员现在已经开发出一种更精细的工具，通过切割DNA而不是切断它来减少错误。

文章图片

CRISPR是本世纪最具突破性的发明之一，有可能彻底改变一系列疾病的基因疗法，以及提高作物的产量或营养，创造有益的微生物，以及其他各种用途。它的工作方式就像一把“分子剪刀”，剪掉有问题的基因并插入更有帮助的基因。
问题是，有时它可能针对错误的DNA部分，并在那里做出改变--被称为脱靶突变--这有可能引发健康问题。即使它确实找到了正确的目标，DNA修复过程也可能出错，导致所谓的目标突变。
【IT|科学家开发更精细的基因编辑工具可最大限度地减少不良后果】防止这两个问题是马克斯-德尔布吕克分子医学中心（MDC）和柏林洪堡大学研究人员的新研究的重点。研究小组对这些“分子剪刀”进行了修改，使其更加温和，做出了一种根本不同的切割方式。

文章图片

新工具不是做一个直接切开整个DNA双链的切口，而是做两个较小的切口，每个切口切开一条DNA链。一个内置的间隔物使这些切口保持安全距离--在200至350个碱基对之间。
“我们对造血干细胞和T细胞的实验表明，这是最小化目标和非目标突变的最佳距离，”该研究的作者Van Trung Chu博士说。“再短，我们就有可能切开整个DNA分子--尽管使用了两把独立的剪刀。”
在对实验室培养皿中的细胞进行的测试中，该团队发现新的spacer-nick工具在进行编辑时与传统的CRISPR一样有效--20%至50%的处理细胞被修复。但重要的是，新工具在减少错误方面做得更好，在使用spacer-nick的编辑中，发生目标突变的比例不到2%，而CRISPR-Cas9的比例超过40% 。同时，脱靶突变在我们的方法中似乎是“罕见的，甚至是不存在的”，Chu说。
该团队希望未来的工作将在动物身上测试spacer-nick编辑工具，然后再进行人体试验。首批潜在目标之一是治疗遗传性血液疾病。
该研究发表在《科学进展》杂志上。

IT|科学家开发更精细的基因编辑工具 可最大限度地减少不良后果

IT|科学家开发更精细的基因编辑工具可最大限度地减少不良后果