科学探索|科学家提出或能一劳永逸地预防心脏病发作的方法科学家提出或能一劳永逸地预

人类没有心脏病死亡的未来可能来自于一次性的基因编辑治疗--或者，至少这是一家名为Verve Therapeutics的公司所梦想的。作为著名心脏病专家Sekar Kathiresan的心血结晶，Verve旨在使用有争议的基因编辑技术如CRISPR有选择地改变人类基因组中导致心脏病发作的那一部分。
低密度脂蛋白(LDL)通常被称为“坏”胆固醇，则是动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)的关键诱因之一。然而研究发现，有一些基因可以被关闭以通过一个疗程的治疗来降低心脏病发作的风险。或者正如Kathiresan所说的，这将是对一个在全球造成数百万人死亡的问题的“一劳永逸的治疗方法” 。Verve的单疗程系统以肝脏为目标，其在那里输送基因编辑材料并关闭有问题的基因。
除了LDL，富含甘油三酯脂蛋白(TRL)或脂蛋白(a)(Lp(a))代表了与心脏病发作风险相关的三种途径，但Verve提出的基因编辑治疗将针对每一种途径从而永远地扼杀掉风险。该公司目前正在针对两个独立的胆固醇途径--PCSK9和ANGPTL3--进行基因编辑。Verve明确指出，它只对成年人进行基因治疗，不会对卵子/精子细胞或胚胎的基因组序列进行编辑以避免任何伦理上的难题。
有前景但仍非常遥远
【科学探索|科学家提出或能一劳永逸地预防心脏病发作的方法】

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由于心脏病发作是由胆固醇在血管中的堆积引起，Verve提议的基因编辑治疗旨在通过改变基因水平的代谢行为来阻止这种堆积。据彭博社报道，该公司的目标是开始对那些因遗传性疾病引发高胆固醇积累而经历过心脏病发作的成年人进行基因编辑实验。不过最终的目标是最终将年轻的受试者也纳入其中从而使其能作为心脏相关问题的预防措施。
据报道，Verve已经在猴子身上进行了其新型基因编辑方法的实验并得到了积极的结果，在进行治疗后，坏胆固醇水平降低了59% 。该公司现在的目标是在未来几个月内开始在人类身上测试其预防心脏病发作的基因组级治疗。然而在记录足够的数据以开始适当的临床试验并使该疗法得到广泛使用的认证之前可能需要数年时间。
除此之外，还有一个巨大的制约因素。分析师估计，Verve改变DNA的治疗方法可能需要5万至20万美元，这远远超出了绝大多数人的承受能力。但对于该疗法背后的先驱者来说，这是“心脏病的答案”，前提是它确实有效。就目前而言，这似乎是一个牵强的目标，但其有可能取得突破性的进展，从而为人类的心血管困境一次性找到一个永久的解决方案。