新海南调查 | “救命药”降价进医保 海南罕见病治疗：希望与优势( 三 )
从目前临床来看 ， 很多罕见病跟基因遗传有关 ， 之前没有办法治疗 ， 但随着医学技术的发展 ， 特别是药企研发技术的提高 ， 将会研发出更多针对基因突变位点的靶向药物 ， 这些药物可以达到修正治疗的作用 ， 延缓孩子的症状 。
此外 ， 也有一些特效药在研发 ， 可完全逆转基因突变的功能 ， 但这些药物的成本非常高 ， 对于普通老百姓来说 ， 经济负担会很重 。
为破解罕见病患者用药难题 ， 自2018年成立以来 ， 国家医疗保障局每年一次动态调整医保药品目录 ， 罕见病用药也在调入之列 。同时 ， 通过对罕见病药品谈判准入 ， 罕见病用药价格大幅降低 。
截至目前 ， 我国共有60余种罕见病用药获批上市 ， 其中已有40余种被纳入国家医保药品目录 ， 涉及25种疾病 。其中 ， 2021年共有7个罕见病药品谈判成功 ， 价格平均降幅达65% 。
优势：海南“特许”引进创新药 打造罕见病全球药物信息平台
【新海南调查 | “救命药”降价进医保 海南罕见病治疗：希望与优势】“罕见病药物进医保到进医院 ， 还有一段路要走 。”业内人士指出 ， 罕见病药物进医保 ， 国家从多方考虑 ， 也做了很多努力 ， 真正让患者能用上这药物 ， 还需要一些激励机制 。
当前 ， 通过药物和特医食品能治疗的罕见病也不少 。庞启明说 ， 一些罕见病可以用简单的药物或特殊的食品治疗 ， 可完全控制住病症 。比如苯丙酮尿症（PKU）、高苯丙氨酸血症（HPA）的患者 ， 只要食用含有低水平的苯丙氨酸的特医奶粉 ， 孩子的发育和症状就可以控制好 ， 终身饮食治疗制 ， 孩子可以像正常人生存下去 。
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海南省妇女儿童医学中心神经科学部主任、博士庞启明看望一名住院的特殊疾病患儿 。采访人员 王洪旭 摄
对于罕见病的治疗 ， 海南拥有“先行先试”的特许政策优势 。按照政策 ， 博鳌乐城可特许引进临床急需的国外上市但国内未上市的罕见病药品；同时可扩大境外进口保健食品、保健用医 疗器材范围 ， 可以引进使用境外上市但境内未上市的特医食品等 。
为此 ， 博鳌乐城专门成立了罕见病临床医学中心 ， 已引进50种罕见病药品 ， 乐城有望成为全国罕见病治疗中心 。
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海南省妇女儿童医学中心神经科学部主任、博士庞启明呼吁：脊髓性肌萎缩症患儿尽早治疗 。采访人员 王洪旭 摄
探索罕见病智慧化解决方案 ， 提供线上全球找药 。今年9月 ， 博鳌乐城罕见病临床医学中心和阿里健康携手打造了罕见病全球药物信息平台 ， 通过搭建线上线下一体化的健康服务平台 ， 为罕见病患者解决境外创新治疗药物“找不到、用不上”的难题 ， 让患者早日用上创新药 。该平台首批上线22种罕见病药品 ， 包括苯丁酸甘油酯、阿米吡啶等国内未上市的创新药 。如所需药品不在名单内 ， 还可在页面最下方发起找药申请 ， 在全球范围内启动找药服务 。
此外 ， 罕见病用药除了纳入医保报销 ， 在商业补充险保障方面 ， 罕见病患者期望商业保险能提供多一层保障 。对此 ， 海南省医疗保障局相关负责人表示 ， 海南高度关注罕见病的多层次保障体系建立 ， “乐城全球特药险”就是一个重要的探索；未来海南将继续探索建立政府主导、多方筹资、社会参与的罕见病用药保障机制 。同时 ， 加强部门协同 ， 做好罕见病审评审批 ， 鼓励发展商业健康保险为包括罕见病患者在内的人民群众提供更多的保障 ， 维护好罕见病患者基本医疗权益 。责任编辑：陈倩柔
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