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细胞及基因治疗产品、基因治疗产品安全性控制

随着诺华的Kymriah与kite的Yescarta相继获批上市 ， 全球生物医药时代开启 。越来越多的企业和研究团队希望加快研究进程 ， 顺利进入临床试验阶段 ， 直至最终获得药物批件 。但是 ， 随着国家将基因疗法纳入GMP管理体系 ， 并逐渐加强管控 ， 如何完成符合GMP标准的药物/病毒载体的制备 ， 便成为一个严峻课题 。
细胞及基因治疗产品、基因治疗产品安全性控制
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如何在GMP系统下生产用于CAR-T的慢病毒载体以及用于基因治疗的腺相关病毒、腺病毒等载体；如何基于CAR-T产品无法除菌过滤的工艺特点 ， 在绝对隔离A级环境下 ， 完成病毒的除菌过滤和分装并加以证明其合规性；如何从工艺过程控制上证明最终出厂产品是无菌的 ， 均是免疫治疗产品能否通过IND申报 ， 并最终上市的关键 。
【细胞及基因治疗产品、基因治疗产品安全性控制】细胞及基因治疗产品、基因治疗产品安全性控制
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基于此 ， 宜明（北京）细胞生物科技有限公司推出全新C+A级（隔离器）GMP厂房 ， 为国内外企业提供IND申报的一站式服务 ， 包括了工艺转移、工艺开发、GMP病毒生产包装、T细胞转染及检测 ， 申报材料编写等 。
基因治疗产品的生产过程是复杂而昂贵的 ， 需要专有的厂房设施和设备 ， 更加需要丰富的商业化病毒包装经验和雄厚的技术储备 。企业自建厂房需要大量的固定资产投入 ， 还要面临工艺放大等技术难题 ， 这无疑会增加投入成本 ， 延迟上市时间 。故此 ， 基于质量源于设计（QbD）与共享病毒、细胞研发技术平台是当前基因及细胞治疗药物注册、商业化生产的产业技术平台 ， 具有资质的CDMO专业公司应运而生 。
细胞及基因治疗产品、基因治疗产品安全性控制
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临床级病毒生产有巨大的市场需求 ， 但是要实现符合客户需求的制品还是有非常大的挑战 ， 宜明细胞将如何满足市场和监管的要求 ， 带着这些疑问 ， 近日 ， 宜明细胞首席技术官CTO、山东大学齐鲁医院教授、博士生导师 ， 国家优秀青年科学基金获得者孙秀莲博士接受了采访 。
目前国内外细胞及基因治疗的GMP厂房相当一部分厂家设计的为B+A ， 但是存在一个比较大的缺陷 ， 即B+A厂房仅仅是相对A级 ， 无法做到绝对的无菌 。由于细胞及基因治疗产品生产工艺的特殊性 ， 在生产、纯化过程中 ， 不可避免的会将部分的生产过程置于B级环境下生产 ， 无法做到绝对的无菌 ， 在一定程度上违反了无菌制备的原则 。
孙秀莲博士说：“宜明细胞严格按照国家法规的要求 ， 结合生物制品生产工艺的特点 ， 引入无菌隔离器 ， 使得质粒、病毒载体、细胞转染等核心生产步骤完全在A级环境下操作 ， 实现绝对的无菌生产 ， 全方位提高细胞和基因治疗产品的安全性 。”
随着美国、欧洲多款细胞治疗产品的获批上市 ， 国内细胞及基因治疗企业也在紧跟国际步伐 。虽然治愈率日渐提高 ， 但安全性仍然是细胞和基因治疗药品的一个至关重要的影响因素 。作为细胞治疗药物核心的中间产品 ， 对于质粒载体、病毒载体生产过程中的产品安全性控制就先的格外重要 。为此CFDA、中检院、中国医药生物技术协会、药典委员会等官方机构出台多个相应法规指南规范此类产品研发 。
孙秀莲博士认为企业关注的最核心问题主要体现在三个方面：
（1）整个生产过程中全部的耗材、试剂等要达到无菌、药用级别 ， 从根源控制产品的安全性；

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