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utu EUSA Pharma：NICE核准靶向癌症免疫治疗药物QARZIBA(R)▼ (dinutuxima

EUSA制药公司今天对国家健康和医学示范研究所(NICE)的一项决定表示欢迎，该决定推荐一种靶向抗癌免疫治疗药物——QARZIBA(dinutoximab beta)来治疗英格兰和威尔士国民健康保险制度中的高危神经母细胞瘤儿童。高危神经母细胞瘤是一种侵袭性神经母细胞瘤，是儿童时期最常见的起源于脑外的实体瘤。Dinutuximab是NHS批准的第一种治疗该疾病的靶向抗癌免疫治疗药物。事后分析表明，该药物可以改善整体生存率(OS)结果，这优于未接受免疫治疗药物作为其治疗一部分的治疗患者。Dinutuximab用于以前未接受过免疫治疗药物的患者的维持期，也用于预防部分高危神经母细胞瘤ii患儿的复发或进展。
南安普敦大学癌症免疫中心儿童肿瘤学教授朱丽叶·格雷博士说:“NICE今天的决定是治疗幼儿神经母细胞瘤的重要进展。Dinutuximab释放身体自身免疫系统的功能。研究表明，它可以靶向和攻击这种癌症，对一些患者非常有效。对于一些孩子来说，这意味着他们可以花更多的时间和家人在一起。对其他儿童来说，这种药物甚至可以让他们在更长时间内保持无癌症。”
Dinutuximab是一种单克隆抗体(一种蛋白质)，可结合到神经母细胞瘤细胞上过度表达的特定靶标GD2上。这种结合诱导了双重免疫机制，使免疫系统能够破坏神经母细胞瘤癌细胞。在关键的三期临床研究(APN311-302)中，事后比较(367例)显示，与未接受免疫治疗药物的类似儿童的历史对照组(450例)相比，高危神经母细胞瘤维持治疗组的3年生存率更好，OS率高12%。5岁时，丁图西马β治疗组儿童的OS率约为65%，而历史对照组儿童的OS率为50% (p =
英国神经母细胞瘤总裁托尼·赫登(Tony Heddon)评论说:“确保高危神经母细胞瘤儿童及其家人获得所需的药物和医疗护理是绝对必要的。今天的推荐是NICE大胆的前瞻性的决定。我们感谢尼斯公司、EUSA制药公司和该领域的所有合作者，是他们让这种药物变得可用。这一决定带来了希望，患有高危神经母细胞瘤的儿童现在可能面临更美好的未来。”
平均每周有2个英国家庭得知自己的孩子患了神经母细胞瘤，每年有近100个孩子得到诊断iv。这种疾病是1岁以下婴儿最常见的实体瘤，约占该年龄诊断的所有癌症的五分之一(22%)。此次获批的高危疾病患儿占全部神经母细胞瘤病例VI的近40%。患有高危神经母细胞瘤的儿童通常接受多轮复杂和高强度的治疗，通常包括几轮化疗、手术、干细胞移植和放疗。
NICE在对高危神经母细胞瘤I的最终评估决定(FAD)中推荐了dinutuximab，其年龄为12个月或以上，以前未使用过抗GD2免疫治疗药物，至少一次诱导化疗后获得部分缓解，随后进行骨髓移植和干细胞移植。
EUSA制药首席执行官李·莫利补充道:“今天的决定是尼斯、EUSA制药和神经母细胞瘤之间真诚合作的结果，他们不懈努力，确保每一个符合条件的孩子都能选择受益于这种改变生活的治疗。今天的决定是我们长期承诺的关键一步，以确保英国所有符合条件的高危神经母细胞瘤儿童都能获得dinutuximab。在英格兰和威尔士以外，我们正继续与苏格兰和北爱尔兰的卫生当局密切合作，目标是尽快将该药物在这些地区上市。”
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编辑评论
关于dinutuximab beta
作用机理
Dinutuximab是一种单克隆抗体(一种蛋白质)，旨在识别和粘附一种称为GD2的肿瘤相关碳水化合物结构。神经母细胞瘤细胞的表面ii上有大量的GD2。当dinutuximab粘附到神经母细胞瘤细胞时，它诱导双重免疫系统机制(补体依赖和抗体依赖的细胞介导的免疫途径)，并将这些癌细胞作为免疫系统的靶点。然后发动攻击，通过人体的自然杀伤免疫细胞和补体蛋白系统杀死这些癌细胞ⅱ。

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