CRISPR新用法，解决基因疗法易失效的难题。
基因治疗通常依靠病毒(如腺相关病毒或aAV)将基因传递给细胞 。在基于crispr的基因治疗中，分子剪刀可以切断一个缺陷基因，然后添加缺失序列或暂时改变其表达 。然而，机体对AAV的免疫反应可能使治疗无效 。
为了克服这一障碍，匹兹堡大学(Universityof匹兹堡)医学院的研究人员最近发明了一种不同的CRISPR系统 。该系统暂时抑制与产生AAV抗体相关的基因，从而抑制免疫反应，并允许病毒载体不受阻碍地传递基因 。研究结果发表在"自然自然细胞生物学"(Nature NatureCell生物学)杂志上 。
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许多临床试验由于对AAV基因治疗的免疫反应而失败 。"这项研究的共同作者之一SamiraKiani博士说："因为他们已经对AAV免疫，所以他们无法接受这种治疗 。
考虑到产生相关免疫反应的基因对正常的免疫功能很重要，研究人员希望暂时抑制该基因，而不是永久地关闭它 。"因此，他们决定使用基因组编辑工具CRISPR来调节转录，以抑制参与免疫应答的基因的转录活性 。我们用CRISPR一石二鸟 。莫卜拉欣哈尼，合著者之一 。您可以使用CRISPR进行基因治疗，也可以使用CRISPR来控制免疫应答 。"
研究人员使用基于CRISPR的系统来抑制固有髓系分化蛋白抗原(MyD 88)，减少针对宿主AAV的免疫球蛋白的产生 。在小鼠实验中，当接受AAV介导的基因治疗时，他们没有产生更多的抗病毒抗体，与对照组相比，他们取得了更好的治疗效果 。
除了基因治疗之外，这项研究还表明，基于crispr的免疫抑制可以预防或治疗小鼠败血症 。研究人员指出，研究结果突出了CRISPR工具在一系列炎症性疾病中的广泛应用潜力，包括细胞因子风暴和急性呼吸窘迫综合征，这两种疾病都可能突然出现在新冠肺炎身上，但还需要更多的研究来验证其安全性 。
【CRISPR新用法，解决基因疗法易失效的难题。】
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