专治“渐冻症”等罕见病，重庆一研发团队瞄准“全球首创”新药
重庆之声 2022年1月12日
重庆之声1月12日讯 上个月 ， 备受关注的明月湖国际创新创业大赛总决赛在重庆两江新区明月湖畔落下帷幕 ， 两江协同创新区入驻高校院所——重庆中国药科大学创新研究院（下称“研究院”）推荐的高端生物医药创新项目“STING拮抗剂的研发与临床转化” ， 从近2000个参赛项目中脱颖而出 ， 成功入围总决赛 ， 经过激烈角逐 ， 最终收获创新奖 ， 并将获得200万元扶持落地资金 。
该项目由中国药科大学二级教授、重庆中国药科大学创新研究院院长孙宏斌领衔的科研团队开发 。作为一款具有自主知识产权的全球首创新药 ， 优选化合物的体内外活性研究和初步成药性评价已完成 ， 研发进度全球领先 ， 可用于治疗自身免疫性疾病和渐冻症等常见病和罕见病 。
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据了解 ， 自身免疫性疾病是指机体免疫系统对自身成分的免疫耐受被打破 ， 从而攻击自身的器官、组织或细胞引起损伤而诱发的一类疾病 ， 包括多发性硬化症、l型糖尿病、红斑狼疮、类风湿关节炎、银屑病等 。全球约有 7.6%～9.4%的人群患有各种类型的自身免疫性疾病 ， 该病已成为除心血管疾病和癌症外第三大慢性病 。
目前 ， 自身免疫性疾病新兴疗法较少 ， 主要以昂贵的生物药为主 。国内上市的两款小分子靶向药 ， 适应症有限 ， 仅用于类风湿关节炎治疗 。因此 ， 开发一种临床疗效高 ， 且具有价格优势的新药具有重要意义 。另外 ， 渐冻症 ， 即肌萎缩侧索硬化症 ， 是一种罕见性疾病 ， 现有治疗手段非常有限 ， 渐冻症治疗存在亟待满足的临床需求 。
研究院相关负责人介绍 ， 自身免疫疾病治疗药物市场规模呈快速增长趋势 ， 预计在2025 年全球市场规模将达到1522亿美元 ， 国内市场规模将达到81.9亿美元 。以辉瑞的托法替布为例 ， 2018年在中国批准上市 ， 上市第二年销售额即超过1亿元 。
【专治“渐冻症”等罕见病，重庆一研发团队瞄准“全球首创”新药】该负责人认为 ， STING是调控天然免疫的一个关键靶点 ， 其在自身免疫性疾病、渐冻症等疾病治疗中发挥着重要作用 ， STING拮抗剂类药物拥有巨大的市场潜力 。
据介绍 ， 孙宏斌教授领衔的科研团队已成功开发出一类全新结构类型的STING拮抗剂 ， 化合物数量近500个 ， 目前已完成了优选化合物的体内外活性研究和初步成药性评价 。
与其他在研STING拮抗剂相比较 ， 具有活性强、代谢稳定性高、安全性高、适应症广等优势 ， 且在研究中发现 ， 团队开发的新型STING拮抗剂在渐冻症治疗中 ， 可有效抵消炎症并改善神经退行性症状 ， 有望开发成为渐冻症治疗（first-in-class）新药 。
团队相关负责人表示 ， 项目科研团队实力雄厚 ， 具有丰富的新药研发及临床转化经验 ， 研究院已建成新药研究中心、实验动物中心、高端制剂研究中心、药物分析检测中心及生物学研究中心 ， 配备了生物分子相互作用仪、蛋白纯化仪、液相色谱、气相色谱等药物研发仪器设备 ， 可围绕靶标发现、药物设计、结构优化、药物制剂、药效学评价等开展系统的新药开发及新药临床前研究 。
该负责人告诉采访人员：“针对自身免疫性疾病治疗 ， 项目团队组建初衷就是研发具有完全自主知识产权的全球首创（first-in-class）新药 。目前 ， 团队已针对本项目申请了2项中国专利和2项PCT专利 ， 有望打破国外机构及医药巨头针对自身免疫疾病药物开发设置的技术壁垒 ， 并成为高端生物医药领域的一匹‘黑马’ 。”
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