IT|实验性CRISPR疗法在治疗后三年内既安全又有效成功率接近100% 实验性CRISPR疗法在治疗后三年

最近在欧洲血液学协会大会上公布的令人难以置信的新数据显示，一种实验性CRISPR基因编辑疗法在治疗后三年内既安全又有效。后续结果来自于使用CRISPR技术治疗两种罕见遗传性血液疾病的时间最长的人体试验之一。

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美国第一个测试CRISPR基因编辑技术的人体试验早在2019年就开始了。该试验侧重于两种罕见的血液疾病：β-地中海贫血症和镰状细胞病。
该治疗方法包括首先从病人的血液中收集干细胞。研究人员使用CRISPR技术进行单一的基因改变，旨在提高红细胞中的胎儿血红蛋白水平。然后将干细胞重新注入患者体内。最初的结果是非常有希望的。首批接受治疗的两名患者在几个月内基本痊愈，但对长期疗效仍有疑问。
去年的后续公告延续了令人印象深刻的结果，有22名患者接受了治疗，并且都显示出100%的成功率。重要的是，其中7名患者在初始治疗后的12个月内没有出现疗效减弱的情况。
现在，一项新的数据发布，提供了75名接受突破性CRISPR疗法治疗的患者的结果，现在被称为exa-cel（exagamglogene autotemcel）。在这75名接受治疗的患者中，44人患有输血依赖性β地中海贫血(TDT)，31人患有严重的镰状细胞病（SCD）。
在44名患有TDT的病人中，除两人外，其余人的疾病基本上都被治愈了，不再需要输血。两名仍然需要输血的TDT患者的输血量分别减少了75%和89% 。所有31名SCD患者在长期随访中也都没有疾病症状。
这些数据尚未在同行评议的杂志上发表，也报告了治疗效果没有减弱，最长的随访期在初始治疗后延伸至37个月。
开发该疗法的生物技术公司Vertex的首席医疗官Carmen Bozic说：“这些来自75名患者的有力数据，其中33名患者在输注exa-cel后有一年或更长时间的随访，进一步证明了这种研究性疗法作为输血依赖性β地中海贫血或严重镰状细胞疾病患者的一次性功能性治疗的潜力。”
这些3 期试验已经全部注册，是美国最先进的CRISPR试验。研究人员希望通过24个月的随访期来评估每个病人。
【IT|实验性CRISPR疗法在治疗后三年内既安全又有效成功率接近100%】美国食品和药物管理局（FDA）已给予exa-cel快速通道的资格。Vertex公司希望在今年年底前将exa-cel提交给FDA进行市场审批。如果它在2023年初获得授权，它将是第一个在美国被批准公开使用的基于CRISPR的基因编辑治疗。