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【Stargardt病 开发针对STARGARDT病的基因疗法】牛津大学的罗伯特·麦克拉伦教授在播客“眼睛研究的重要性”中讨论了发展斯塔加特疾病的有希望的方法
Stargardt通常是由ABCA4基因缺陷引起的。
麦克拉伦教授解释说，他的研究团队找到了一种将基因分成两半，重叠并重组的方法。
他说:“在这项研究中，我们可以证明，如果我们以某种方式将基因分成两个片段，就可以在两个病毒载体中传播。”
“想象一下，就像在河上建一座桥一样，桥太大了，一辆卡车装不下，所以你必须用两辆卡车。现在的问题是在哪里切割桥梁，以确保在重新组装时桥梁是稳定的。”麦克拉伦教授解释道。
研究小组希望这种潜在的疗法能很快在临床试验中得到验证。
“为视觉而战”的负责人鲁比娜·艾哈迈德说:
我们知道Stargardt疾病会对人和他们的家庭造成毁灭性的影响，目前还没有治愈的方法，所以这项研究有很大的潜力改变生活。这项工作表明了眼科研究取得重大突破和发现新疗法的可能性，这就是为什么“为视觉而战”专注于能够带来这种机会的早期研究。唯一的障碍是实现突破的资金。虽然20%的人受到视力丧失或失明的影响，但只有1%的资金用于眼科研究。"
Stargardt病可导致进行性中枢性视力丧失，目前尚无治愈方法。这种疾病通常是由特定基因的缺陷引起的。
在播客中，麦克拉伦教授还讨论了他对色素性视网膜炎的研究以及机器人辅助眼科手术的未来
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