“天价”药降价后，贵州首例脊髓性肌萎缩症患儿接受注射治疗
1月12日 ， 贵州医科大学附属医院儿童神经专科迎来了第一位 SMA（脊髓性肌萎缩症）小患者——小安（化名） ， 并于当天顺利完成诺西那生钠鞘内注射治疗 ， 小安成为医保政策下贵州省首例诺西那生钠鞘内注射治疗的脊髓性肌萎缩症患者 。
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小安正在接受治疗
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉病 ， 如果不进行治疗 ， 大多数患有较严重疾病类型（SMA I型）的婴儿甚至无法活到两岁 。其他类型患者会因为病情加重而最终丧失行走能力 ， 给家庭和社会带来了沉重负担 。
在诺西那生钠等疾病修正治疗药物上市之前 ， SMA无药可治 ， 仅能通过呼吸、营养支持及康复治疗等方法进行综合管理 。诺西那生钠是全球首个获批的SMA基因剪切调控治疗药物 ， 通过鞘内注射给药 ， 可以改善患者运动功能、提高生存率 ， 改变SMA的疾病自然病程 。
过去由于诺西那生钠价格高昂 ， 且需要长期治疗 ， 受益患者人数有限 。
2021年12月 ， 包括诺西那生钠注射液在内的7款罕见病治疗药物进入新版国家医保目录 ， 诺西那生钠注射液的价格也从“天价”降至3.3万元 ， 这为倍受SMA疾病折磨的孩子们带来了希望 。
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治疗后小安与医务人员合影
接受鞘注治疗前 ， 小安步态蹒跚 ， 下蹲后站立困难 ， 贵医附院儿童神经专科多次组织MDT会诊和评估 ， 为患儿制定了周密的治疗计划和治疗后监护 。医保政策下 和“天价药”降价后 ， 小安成为贵州省首例接受诺西那生钠鞘内注射治疗的SMA患者 。目前小安正在病房进行后续观察 ， 无不良反应 ， 各方面情况良好 。
“小朋友 ， 你今天表现很棒！以后要继续加油！”贵医附院医护人员为术后的小安送上鲜花 ， 鼓励他战胜病魔 ， 乐观生活 。
来源：动静
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【“天价”药降价后，贵州首例脊髓性肌萎缩症患儿接受注射治疗】来源：贵州发布
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