“淀粉人”救命药开出省内首个医保处方，厦门已有患者用上
文章图片
文章图片
ATTR-CM是一种罕见的、进行性、致死性的疾病 ， 其发病原理在于不稳定转甲状腺素蛋白（TTR）异常解离并错误折叠 ， 形成淀粉样物质沉积于心肌间质 ， 长期进展会引发限制性心肌病和进行性心力衰竭 。基于此特殊的疾病成因 ， ATTR-CM患者也被称为“淀粉人” 。
2022年1月5日 ， 氯苯唑酸的福建首个医保处方 ， 由厦门大学附属心血管病医院心血管内科副主任医师李穗吉开出 。这代表着享有国家医保保障的氯苯唑酸已经正式落地福建 ， 将会惠及更多转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者 ， 通过减轻他们的经济负担 ， 让更多患者看到希望 。
李穗吉介绍 ， 该疾病临床症状不典型 ， 极易与心衰等常见心血管疾病相混淆 。同时 ， 该疾病认知不足 ， 患者往往需要经过数次误诊、漏诊 ， 才能得以确诊 ， 但却由于前期的延误诊治而错过最佳治疗时间 。目前 ， 我国ATTR-CM患者临床确诊后 ， 如不进行对因治疗 ， 平均生存时间仅为2~5年[] 。长期以来 ， 确诊后的“淀粉人”治疗均以对症治疗为主 ， 缓解由于心血管异常带来的相关症状 ， 部分患者甚至需要进行肝心移植来进行治疗 。但由于罕见病患者人数相对较少 ， 应用药物治疗的可及性和可负担性均较低 ， 面临支付难题 。因此 ， 如何降低患者的用药负担 ， 提升罕见病用药的可及性 ， 成为罕见病诊疗过程中的巨大难题 。
2020年 ， 全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM的口服药物氯苯唑酸软胶囊在国内获批上市 ， 填补了此前我国ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白 ， 为疾病的临床诊疗提供了创新性选择 ， 为患者治疗带来了新希望 。李穗吉介绍：“在III期临床研究ATTR-ACT研究中 ， 患者经氯苯唑酸治疗30个月后较安慰剂可显著降低全因死亡风险30% ， 降低心血管相关住院32% ， 并显著提高患者生存质量 ， 同时该研究也显示氯苯唑酸可显著延长ATTR-CM患者的预期生命年（3.88年） 。ATTR-ACT的长期拓展研究（LTE）结果显示 ， 在治疗约5年后 ， 持续氯苯唑酸治疗组比安慰剂-氯苯唑酸组的全因死亡风险降低41% ， 说明了早诊早治的重要性 。”
【“淀粉人”救命药开出省内首个医保处方，厦门已有患者用上】来源：海西晨报
推荐阅读
- 爱心义诊“进家门”！苏州市相城区黄桥街道方浜村贴心服务暖民心
- 连烧数月难寻因 河南小伙肺毁损 医生耗时一个月摸到发烧“开关”小伙写千字长文妙语连珠谢医护
- 常敲“一氧化碳中毒”警钟 科学防范 温暖过冬
- 博爱县月山镇：凝心聚力改善人居环境 村庄“旧貌换新颜”
- 广西中医药大学第一附属医院：“内”“外”兼并 大力弘扬中医药文化
- 夫妻“小别重逢”过后，男人会有这两个表现
- 新冠肺炎患者集中康复出院 “白衣战士”画新作：“相信阳光离我们不远了”
- 新春走基层丨杨国贵：“养牛倌”走上致富路
- 信阳浉河区：宜居环境助力幸福生活“节节高”
- 只想躺平？您可能是病了！“工作倦怠”正式成为疾病